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Une nouvelle thérapie pour les maladies hépatiques génétiques

Mardi 05 mars 2013 à 14:50, Connectez-vous pour commenter cette actualité !

Une nouvelle thérapie pour les maladies hépatiques génétiques
http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/72420.htm

Le déficit en alpha 1-antitrypsine (A1AT) est une maladie génétique hépatique dont la seule solution de traitement à l'heure actuelle est la transplantation de foie. Cependant, une alternative à cette solution est concevable grâce aux chercheurs de l'Institut Telethon de génétique et médecine de Naples (Tigem) qui ont mis au point une thérapie génique testée en laboratoire qui s'avère efficace pour traiter cette maladie. L'étude a été publiée dans la revue Embo Molecular Medecine.

L'équipe de chercheurs guidée par Nicola Brunetti-Pierri a inséré un interrupteur génétique appelé TFEB à l'intérieur d'un vecteur viral, à la place d'une version correcte mais non efficace du gène codant pour l'alpha 1-antitrypsine. Le TFEB dernier a été découvert en 2009 par l'équipe d'Andrea Ballabio, directeur du Tigem. Cet interrupteur est en mesure de stimuler et de renforcer le processus d'élimination des déchets cellulaires, et a été l'objet ces dernières années de nombreuses études de la part des chercheurs de l'Institut Telethon qui ont cherché à comprendre comment l'utiliser contre les pathologies dues à l'accumulation de protéines toxiques. "Lors de cette étude, nous avons démontré chez des cobayes que la thérapie génique, à l'aide du TFEB, est en mesure de réduire l'accumulation de la version toxique de la protéine, ainsi que de ralentir la dégénérescence des cellules hépatiques, phénomène typique de la maladie. Parallèlement, aucun effet toxique n'a été observé, ce qui augure de bons résultats pour une future utilisation chez l'être humain dans le cas de la maladie de l'étude ou toutes autres maladies liées à l'accumulation de protéines toxiques.

Il convient de souligner que cette approche thérapeutique n'a aucun effet sur les symptômes pulmonaires de la maladie, lesquels peuvent être toutefois traités par d'autres approches pharmacologiques", explique Nicola Brunetti-Pierri.
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Code brève ADIT : 72420 Rédacteurs :  Frederick Martin  -  Origine :  BE Italie numéro 112 (1/03/2013) - Ambassade de France en Italie / ADIT - http://www.bulletins-electroniques.com/ … /72420.htm

Par Yeti_73

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